---
Spinraza
Legemiddel som brukes i behandling av den sjeldne genetiske sykdommen spinal muskelatrofi.
Spinraza-behandling er svært kostbar og har skapt debatt om legemiddelindustriens prissetting av medisiner og om vanskelige prioriteringer i helsevesenet.
---
Beslutningsforum – som består av direktørene i de fire regionale helseforetakene – vedtok i år å innføre det kostbare legemiddelet Spinraza. Det skal brukes til behandling av den sjeldne genetiske sykdommen spinal muskelatrofi (SMA), men kun for pasienter under 18 år. Vi tar ikke stilling til om vedtaket var rett, men vil vise at Spinraza-saken aktualiserer flere utfordringer i arbeidet med å fremme gode prioriteringer i helsetjenesten.
Hvordan knappe helseressurser fordeles rettferdig, og hvilke virkemidler vi har for å fremme dette, er grunnleggende spørsmål for velferdsstaten. I arbeidet med å sørge for gode prioriteringer fremheves prinsippene rettferdighet og åpenhet. Rettferdighet tilsier at like tilfeller skal behandles likt og at prioritering mellom pasienter, tilstander og behandlinger må skje etter etisk holdbare kriterier. Stortinget har vedtatt tre kriterier: Jo mer alvorlig en tilstand er, jo mer nytte en behandling gir og dess mindre ressurser som kreves, jo høyere skal behandlingen prioriteres. Åpenhet innebærer at prioriteringers beslutningsgrunnlag skal være transparente og tilgjengelig for offentligheten. Begrunnelse, pris, effekt og kostnadseffektivitet må være offentlig kjent.
SMA er en svært alvorlig sykdom som gir gradvis økende muskelsvikt. De alvorligste tilfellene debuterer tidlig, reduserer livslengden og lammer sentrale funksjoner som å kunne gå, stå eller sitte. Men nytten av Spinraza-behandling er så langt bare dokumentert for et mindretall av pasientene (de aller yngste), og ressursbruken er svært høy grunnet legemiddelselskapets prissetting (det opprinnelige tilbudet lå på én million kroner per dose, og det første året trengs syv doser). Beslutningsforum sa derfor i første omgang nei, med den begrunnelse at pristilbudet var uakseptabelt og uetisk.
Å si nei til Spinraza var imidlertid vanskelig fordi en ung pasientgruppe da ikke ville få tilgang til det eneste legemiddelet med potensiell effekt. Samtidig ville det å si ja kunne sette presedens. Ut fra prinsippet om likebehandling kunne andre pasientgrupper som ville ha nytte av eksisterende eller fremtidige behandlingsformer med tilsvarende høy kostnad og lav kostnadseffektivitet, ha samme rett til å kreve behandling finansiert av det offentlige. Beslutningsforum vedtok til slutt å tilby Spinraza, men kun i tråd med spesifiserte start- og stoppkriterier som skulle håndheves av en nasjonal faggruppe. Ett kriterium er at kun pasienter under 18 år skal vurderes for behandling. Den endelige prisen på legemiddelet er holdt hemmelig, og alderskriteriet ble ikke begrunnet eksplisitt i vedtaket.
Slikt hemmelighold og tynne begrunnelser bryter med åpenhetsprinsippet. Flere har uttalt seg kritisk, og blant annet påpekt at forskjellsbehandling ut fra alder kan utgjøre ulovlig diskriminering. Beslutningsforum kunne nok unngått noe av kritikken ved å begrunne aldersgrensen bedre fra starten.
En gjennomgang av prioriteringsbeslutninger tyder på at det går en uformell grense på rundt 800 000 kr per gode leveår oppnådd; hvis en ny behandling er enda dyrere enn dette, vil det offentlige vanligvis si nei. Men Stortinget har kvidd seg for å vedta en eksplisitt grense. Et stortingsvedtak om en slik grense kunne føre til at firmaene skrur opp prisen på nye medikamenter tett opp mot dette kostnadstaket, vel vitende om at det offentlige da neppe kan si nei. I Spinraza-saken har legemiddelfirmaet likevel hatt et trumfkort: Medikamentet de tilbyr, er eneste effektive behandling for en svært alvorlig sykdom. Det kan fremstå umenneskelig og etisk uakseptabelt hvis vår velstående nasjon skulle si nei til behandling for barn med alvorlig sykdom.
Ressursene som brukes på Spinraza-behandlingen, må i praksis tas fra andre gode formål. Det kan skape «tause tapere».
Det er den nasjonale faggruppen som skal ta stilling til hvorvidt det er rett å avslutte behandling hos pasienter som har utilstrekkelig effekt av Spinraza, og hvorvidt det er rett ikke å starte hos pasienter som ikke fyller vilkårene. Men selv detaljerte faglige retningslinjer kan ikke oppheve behovet for skjønnsutøvelse. Å skulle si nei til enkeltpasienter, utfordrer profesjonsetiske intuisjoner om å alltid arbeide for pasientens beste. Pasientmedvirkning er viktig i all helsehjelp, men her oppstår det et opplagt spenningsforhold: Det vil være krevende å skulle rapportere nytten av Spinraza uten å være påvirket av pasientenes og pårørendes subjektive vurderinger. Fra andre deler av helsetjenesten vet vi at ressurssterke pasienter, eller pasienter med «sterke pårørende», kan få bedre tilbud. Spørsmålet er derfor om grepet med å opprette en faggruppe er tilstrekkelig til å sikre likebehandling.
Ettersom gruppen SMA-pasienter er liten, er de totale budsjettvirkningene av å innføre Spinraza moderate. Men utgiftsøkningen må håndteres innenfor de samme budsjettene som før, og ressursene som brukes på Spinraza-behandlingen (innleggelser, anestesi, polikliniske oppfølginger, i tillegg til legemiddelet), må i praksis tas fra andre gode formål. Det kan skape «tause tapere». For det er et åpent spørsmål hvordan sykehusene vil finansiere ekstrautgiften. Sannsynligvis vil det få negative konsekvenser for andre pasientgrupper i form av økt ventetid og dårligere kvalitet på behandlingstilbudet – konsekvenser som forblir usynlige for offentligheten.
Spinraza-saken viser hvordan overordnede prioriteringskriterier er viktige, men ikke tilstrekkelige for å sikre rettferdig prioritering. Fremover blir det viktig å vurdere hvordan det offentlige kan styrke sin forhandlingsposisjon overfor legemiddelfirmaene. Det er uheldig dersom legemiddelindustrien, medier og sterke pasientgrupper blir prioriteringsaktører som gjør det vanskelig å fastholde nasjonale krav om dokumentasjon av behandlingseffekt, åpenhet og vurdering av alternativ bruk av helseressurser. Vi tror ikke at lovverk og prioriteringskriterier alene gir tilstrekkelig hjelp til helsepersonell som skal sørge for at kun pasienter med sikker påvist effekt får tilgang til kostbar behandling.
Kronikken er basert på en artikkel i nyeste utgave av Nytt norsk tidsskrift.
Morten Magelssen
Reidun Førde
Anders Tvedt
Senter for medisinsk etikk, Universitetet i Oslo